什么是“真實世界研究”？

國家藥品審評中心將“真實世界研究”定義為：在真實世界環境下收集與患者有關的數據（RWD），通過分析，獲得醫療產品的使用價值及潛在獲益或風險的臨床證據（RWE），主要研究類型是觀察性研究，也可以是臨床試驗。

開展臨床真實世界數據應用試點，旨在通過臨床真實世界數據轉化為臨床真實世界證據，用于進口藥品、醫療器械在我國注冊審批，為全國藥械審評審批制度改革積累經驗、探索方法，為提速全球創新藥械產品在我國的可及性提供新途徑、新方案，對于推動海南醫療健康和醫藥產業高質量發展也具有重要意義。

真實世界研究試點落地海南

?2019年6月，國家藥監局與海南省政府聯合啟動了海南臨床真實世界數據應用試點工作。

?2019年9月，國家藥監局與海南省政府聯合發布《先行區臨床真實世界數據應用試點工作方案》。

?2020年11月，由省藥監局、省衛健委、樂城先行區管理局三方發起，共同在樂城先行區成立海南省臨床真實世界數據研究院。

?2020年11月，國家藥品監督管理局藥品醫療器械監管科學研究基地在樂城先行區揭牌。

?2021年2月，全國首個真實世界數據研究與評價重點實驗室——海南真實世界數據研究與評價重點實驗室獲得批準。

同時，樂城先行區計劃作為每年舉辦一次的“臨床真實世界數據與證據研究大會”永久性會址，匯集國內外政府部門、國際國內藥械廠商、國內外專家學者，建設一個全球真實世界數據/證據交流平臺。

真實世界試點推動制度創新

1.全國首創“衛生+藥監”一體化監管機構

2020年1月，樂城先行區醫療藥品監督管理局揭牌成立。這是全國首例由衛生部門和藥監部門共同設立的醫療藥品監管機構，創新實施了“衛生+藥品”一體化監管模式，進一步提高了衛生和藥監協同監管效能，為開展臨床真實世界數據應用試點工作提供了重要保障。

2.全國首創臨床急需進口藥械特許政策管理措施

2020年3月，樂城先行區領導小組審議通過《海南博鰲樂城國際醫療旅游先行區臨床急需進口藥品帶離先行區使用管理暫行辦法》，允許患者將僅供自用、少量的口服臨床急需進口藥品帶離先行區使用，提高了患者用藥的便利性。2020年6月，省政府印發實施《海南自由貿易港博鰲樂城國際醫療旅游先行區臨床急需進口醫療器械管理規定》，豐富發展了有關臨床真實世界數據試點內容。

3.推進“極簡審批”改革

樂城先行區運用區塊鏈、物聯網、三維GIS(地理信息系統)+BIM(建筑信息系統)等新一代信息化技術，實時追溯管理臨床急需進口藥械，做到“來源可追溯、去向可查證、責任可追究、信息不可篡改”。藥監部門、衛健部門以及海關部門在平臺上實現“不見面”極簡審批，將之前平均27天的審批時間縮短為平均3天。

真實世界試點開辟藥（械）新通道

2019年以來，真實世界數據應用試點工作在樂城先行區蓬勃開展，取得了初步成果，開辟了國際創新藥械進入中國的新通道，提振了全球藥械廠商將創新產品加速推入中國的信心。使用臨床真實世界數據用于產品注冊上市，有效縮短了全球創新藥械進入中國市場的時間，降低了進入中國市場的成本，使國際企業有更高的積極性讓創新藥械產品惠及中國患者。

?國內首款利用樂城真實世界數據進口醫療器械獲批上市

2020年3月，國家藥監局批準了使用樂城真實世界數據的美國艾爾建公司青光眼引流管產品的注冊。這是國內首個利用境內臨床真實世界數據的進口醫療器械產品獲批注冊上市。

?國內首款利用樂城真實世界數據進口藥品獲批上市

2021年3月，國家藥品監督管理局附條件批準使用樂城真實世界數據的美國Blueprint Medicines Corporation申報的1類創新藥普拉替尼膠囊上市，成為我國首個使用境內真實世界數據輔助臨床評價獲批的進口藥品。

?海南醫療旅游蓬勃發展、欣欣向榮

2020年6月1日-2021年5月31日，樂城先行區醫療機構接待醫療旅游人數10萬余人，同比增長97.34%；其中使用特許藥械患者3600多人，同比增長181%。今年一季度，接待醫療旅游人數同比增長超過10倍。

目前，樂城先行區已獲批引進特許藥械151個品種，在醫藥器械方面初步實現與全球同步，成為國際*先進創新藥械進入中國市場的重要通道。當前已有強生、美敦力、波士頓科學、輝瑞等9家全球領先的醫藥企業和樂城先行區簽訂戰略合作協議。真實世界研究應用，海南大有可為！

來源：海南自由貿易港